在漫长的人类发展过程中，药物发现主要依赖偶然和运气。二十世纪以来，随着生命科学步入分子机制层面的研究，特别是随着人类基因组测序的完成，为新药发现提供了坚实的理论基础。致病靶点的探明，避免了盲目地药物发现途径，大大提高了药物发现的效率。药理药效的阐明，进一步保证了药物的安全性和有效性。二十一世纪以来，新一轮的科技革命把生物医药逐渐推向历史舞台的中央，生物医药领域的创新逐渐成为衡量各国科技创新水平的核心标志之一，新药的研发正在成为新一轮的科技焦点。